基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常表达引起的疾病,从而达到治疗的目的。从广义说,基因治疗还包括从DNA水平治疗某些疾病的措施和新技术,传统的基因治疗一般利用无害病毒或其他载体形式将正常的基因拷贝到细胞内,用以替换引起疾病的缺陷基因。CRISPR技术能够通过切除损伤DNA,以正确的基因序列替换,从而直接修正缺陷基因。这种方法消除了外源基因插入到错误位置并开启癌基因所带来的风险,且CRISPR修正之后的基因仍受基因本身启动子的调控,因此细胞内的蛋白质产物不会出现异常增多或减少的情况。CRISPR技术的发展与成熟,为更多疾病开辟了基因治疗的新思路和新方法。

研究思路

基因治疗研究思路
  1. 基因组或者Panel
    范围内的基因调取
    与pgRNA/sgRNA
    设计
  1. 即用型sgRNA合
    (直接注射)
  2. Syno® 2.0基因
    合成
    载体构建
  3. 多模式物种的载体
    序列设计
  4. 慢病毒包装及转染
  1. SSA活性检测
  2. 体外切割活性验证
  3. 内源性活性切割
  1. 稳定细胞株构建
  2. 动物模型构建
  3. 细胞或动物水平表型检测

服务优势

right一站式服务
18禁视频全免费科技提供从sgRNA设计、sgRNA合成、慢病毒包装,体外功能验证及体内验证工作的整体解决方案

right专利技术平台
拥有专利化的sgRNA设计软件,能够高效准确提供多物种序列设计方案

right即用型sgRNA
可直接注射或转染细胞进行基因编辑,最快3个工作日可交付20 μg

right动物模型构建
斑马鱼、小鼠和大鼠多种模式物种可供选择

基因治疗研究中的应用案例

【应用案例1】 CRISPR-Cas9在基因治疗中的应用

【应用案例2】 使用CRISPR-Cas9技术对人类T细胞进行编辑

【应用案例3】 利用CRISPR RNPs高通量平台研究人类T细胞中HIV病毒的作用功能研究